Badanie mające na celu porównanie prasinezumabu z placebo u osób z chorobą Parkinsona we wczesnym stadium, które przyjmują lewodopę w celu kontroli objawów choroby

1. Dlaczego to badanie jest potrzebne?  

Choroba Parkinsona jest przewlekłą chorobą, która z czasem postępuje. W chorobie Parkinsona naturalnie  występujące białko zwane alfa-synukleiną nie tworzy się prawidłowo. Białko to łączy się, tworząc skupiska.  Uszkadza to komórki nerwowe w pewnych obszarach mózgu i powoduje ich obumieranie. Niektóre z tych  komórek nerwowych są odpowiedzialne za wytwarzanie substancji chemicznej zwanej dopaminą, która  odgrywa ważną rolę w kontrolowaniu ruchów. Uszkodzenie komórek nerwowych prowadzi do braku dopaminy  w mózgu, co wywołuje objawy motoryczne (związane z ruchem) i niemotoryczne. Obecne metody leczenia  łagodzą objawy, ale nie odwracają, nie spowalniają ani nie zatrzymują obumierania komórek mózgowych.  Głównie stosuje się leki zastępujące dopaminę. W miarę nasilania się choroby leki te stają się mniej skuteczne  w kontrolowaniu objawów. Potrzebne są nowe leki, które mogłyby zapobiegać obumieraniu komórek  nerwowych, aby zatrzymać lub spowolnić tempo postępowania choroby Parkinsona. 

W tym badaniu testowany jest lek o nazwie prasinezumab. Jest on opracowywany w celu spowolnienia  progresji objawów choroby Parkinsona. Prasinezumab jest lekiem eksperymentalnym. Oznacza to, że  organy ds. zdrowia (takie jak amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków oraz Europejska Agencja Leków)  nie zatwierdziły prasinezumabu do leczenia choroby Parkinsona. Celem tego badania jest porównanie  działania prasinezumabu z placebo u osób z wczesnym stadium choroby Parkinsona, które przyjmują  lewodopę w celu kontrolowania objawów choroby.  

2. Kto może wziąć udział w badaniu?  

W tym badaniu mogą wziąć udział osoby w wieku od 50 do 85 lat z chorobą Parkinsona we wczesnym stadium  (niewpływającą na równowagę), jeśli są leczone stałymi dawkami lewodopy od co najmniej 3 miesięcy i jeśli  chorobę Parkinsona rozpoznano w ciągu ostatnich 3 lat. 

W tym badaniu nie mogą uczestniczyć osoby, które, oprócz lewodopy, przyjmują inne leki w celu leczenia objawów choroby Parkinsona, u których w wywiadzie występują inne rodzaje zespołów parkinsonowskich,  które przebywają w domu opieki lub w placówce opiekuńczej lub u których występują określone objawy  choroby Parkinsona, takie jak upadki lub nagła tymczasowa niezdolność do poruszania się. W badaniu nie  mogą też wziąć udziałukobiety, które są w ciąży lub karmią piersią. 

3. Jak będzie przebiegać to badanie?  

Pacjenci zostaną poddani ocenie przesiewowej w celu sprawdzenia, czy mogą uczestniczyć w badaniu. Okres  przesiewowy rozpocznie się 6 tygodni przed rozpoczęciem leczenia.  

Jest to badanie z grupą kontrolną otrzymującą placebo. Oznacza to, że uczestnicy zostaną przydzieleni do  grupy, która będzie otrzymywać lek lub do grupy, która będzie otrzymywać placebo (lek, który nie zawiera  aktywnych składników, ale wygląda tak samo jak badany lek). Porównanie wyników z różnych grup pomoże  badaczom ustalić, czy zaobserwowane zmiany wynikają ze stosowania badanego leku, czy też są  przypadkowe. 

Wszyscy uczestnicy tego badania zostaną losowo (na zasadzie rzutu monetą) przydzieleni do jednej z dwóch  grup i będą otrzymywać: 

● prasinezumab podawany w postaci kroplówki dożylnej (wlewu) co 4 tygodnie; 

● ALBO placebo, podawane we wlewie co 4 tygodnie. 

Uczestnicy będą mieć równe szanse na przydzielenie do każdej z grup. Badanie to jest badaniem  prowadzonym metodą podwójnie ślepej próby. Oznacza to, że do zakończenia badania ani uczestnicy  badania, ani zespół prowadzący badanie nie będą wiedzieli, jakie leczenie jest podawane uczestnikom. Ma to  na celu zapewnienie, że oczekiwania uczestników w stosunku do otrzymanego leczenia nie wpłyną na wyniki  leczenia. Lekarz prowadzący badanie może jednak ustalić, do której grupy przydzielono uczestnika, jeśli jego  bezpieczeństwo będzie zagrożone. 

Po ukończeniu części badania prowadzonej metodą podwójnie ślepej próby uczestnicy będą mogli  kontynuować leczenie w otwartej fazie badania. Każdy, kto weźmie udział w okresie kontynuacji badania,  będzie otrzymywać prasinezumab w postaci wlewu dożylnego co 4 tygodnie. Okres kontynuacji badania jest  prowadzony metodą otwartej próby, co oznacza, że każda z osób zaangażowanych w badanie, w tym  uczestnik i lekarz prowadzący badanie, wie, że uczestnik otrzymuje prasinezumab. 

W trakcie badania co 4 tygodnie będą odbywać się wizyty u lekarza prowadzącego badanie. Lekarz będzie  sprawdzał, czy u uczestników występują jakiekolwiek działania niepożądane, i jak działa leczenie. Po  10 tygodniach od zakończenia leczenia w ramach badania uczestnicy zgłoszą się na wizyty kontrolne,  podczas których lekarz prowadzący badanie sprawdzi ich samopoczucie. Całkowity czas udziału w badaniu  wyniesie prawdopodobnie od 2 do około 3,5 roku, w zależności od tego, kiedy dany uczestnik dołączył do  badania. Uczestnicy mają prawo przerwać przyjmowanie leczenia w ramach badania i wycofać się z badania  w dowolnym momencie, wedle własnego uznania. 

4. Jakie są główne wyniki mierzone w tym badaniu? 

Główne wyniki mierzone w tym badaniu w celu oceny działania leku są następujące: 

● czas pomiędzy rozpoczęciem badania a pogorszeniem się objawów motorycznych.  Innymi głównymi wynikami mierzonymi w badaniu są:  

● stopień, w jakim zmieniły się objawy motoryczne u uczestników po 2 latach leczenia w porównaniu  z początkiem badania; 

● czas między rozpoczęciem badania a zgłoszeniem przez uczestnika, że objawy w zakresie  codziennego funkcjonowania nasiliły się wraz z pogorszeniem się objawów motorycznych;  

● liczba, rodzaj i ciężkość działań niepożądanych (bezpieczeństwo stosowania i tolerancja); 

● sposób, w jaki prasinezumab przenika do różnych części ciała oraz w jaki organizm go przetwarza  i wydala; 

● wpływ prasinezumabu na naturalne mechanizmy obronne organizmu (układ odpornościowy). 

5. Czy udział w tym badaniu niesie ze sobą jakiekolwiek zagrożenia lub korzyści? 

Udział w badaniu może, ale nie musi sprawić, że uczestnicy poczują się lepiej. Jednakże informacje  zgromadzone w ramach badania mogą w przyszłości pomóc innym osobom z podobnymi chorobami.  

W czasie prowadzenia badania bezpieczeństwo i skuteczność leczenia w ramach badania mogą nie być w  pełni znane. Badanie wiąże się z pewnym ryzykiem dla uczestników. Jednak zazwyczaj nie jest ono większe  niż zagrożenia związane z rutynową opieką medyczną lub naturalnym przebiegiem choroby. Osoby  zainteresowane udziałem w badaniu zostaną poinformowane o zagrożeniach i korzyściach oraz o wszelkich  dodatkowych procedurach lub testach, którym mogą być poddawane. Wszystkie szczegóły dotyczące  badania zostaną opisane w dokumencie świadomej zgody na udział w badaniu. Obejmuje to informacje o  możliwych działaniach niepożądanych i innych możliwościach leczenia. 

Zagrożenia związane z badanym lekiem 

Uczestnicy mogą odczuwać działania niepożądane leku stosowanego w tym badaniu. Działania te mogą mieć  nasilenie od łagodnego do ciężkiego, a nawet mogą zagrażać życiu. Mogą się one różnić u poszczególnych  osób. W trakcie badania uczestnicy będą poddawani regularnym badaniom kontrolnym w celu sprawdzenia,  czy nie występują u nich żadne działania niepożądane. Uczestnicy zostaną poinformowani o znanych  działaniach niepożądanych prasinezumabu i możliwych działaniach niepożądanych ustalonych na podstawie  badań z udziałem ludzi i badań laboratoryjnych lub wiedzy na temat podobnych leków. Do znanych działań  niepożądanych należą reakcje po wlewie, obejmujące takie objawy jak gorączka, uczucie zimna, które  powoduje dreszcze, niskie ciśnienie krwi, wysypka, ból lub dyskomfort w obrębie głowy (ból głowy), nudności  lub wymioty oraz brak energii. 

Leki stosowane w badaniu mogą mieć szkodliwy wpływ na nienarodzone dziecko. Kobiety muszą podjąć  odpowiednie środki ostrożności, aby uniknąć narażenia nienarodzonego dziecka na działanie leku  stosowanego w badaniu.