Select Your Region
Globalny
Znajdź uczestniczące ośrodki medyczne i sprawdź aktualny status badania w każdym z nich
Wyszukaj ośrodki uczestniczące w badaniu
-
Strona główna
-
Wyszukiwarka badań klinicznych
- Rainbowfish
Prowadzone metodą otwartej próby badanie risdiplamu u niemowląt z rozpoznanym genetycznie rdzeniowym zanikiem mięśni w fazie przedobjawowej
Choroby mięśni i nerwów obwodowych Rdzeniowy zanik mięśni (SMA)
Podstawowe informacje
Sponsor
F. Hoffmann-La Roche Ltd.
Faza
Badanie fazy II
Identyfikator badania
NCT03779334, BN40703, 2018-002087-12,2023-506009-20-00
Choroba
Rdzeniowy zanik mięśni
Oficjalny tytuł
PROWADZONE METODĄ OTWARTEJ PRÓBY BADANIE RISDIPLAMU U NIEMOWLĄT Z ROZPOZNANYM GENETYCZNIE RDZENIOWYM ZANIKIEM MIĘŚNI W FAZIE PRZEDOBJAWOWEJ
Kryteria kwalifikacji
Wszystkie
≤ 6 Weeks
Nie
Kryteria włączenia
- Niemowlęta w wieku od urodzenia (1 dzień) do 6 tygodni (42 dni) w momencie otrzymania pierwszej dawki (w dniu 1);
- Wiek ciążowy 37–42 tygodnie w przypadku porodu pojedynczego; wiek ciążowy 34–42 tygodnie w przypadku bliźniąt.
- Masa ciała ≥3. percentyla dla wieku, zgodnie z odpowiednimi wytycznymi dla danego kraju.
- Rozpoznanie genetyczne 5q-autosomalnego recesywnego SMA, w tym potwierdzenie delecji homozygotycznej lub złożonej heterozygotyczności, pozwalającej przewidywać utratę funkcji genu SMN1.
- Nie występowanie klinicznych objawów przedmiotowych ani podmiotowych podczas oceny przesiewowej (od dnia −30 do dnia −2) lub podczas oceny wyjściowej (w dniu −1), które w opinii badacza wyraźnie sugerowałyby SMA.
Kryteria wyłączenia
- Jednoczesne lub wcześniejsze podawanie oligonukleotydu antysensownego działającego na SMN2, modyfikatora splicingu SMN2 lub terapii genowej w badaniu klinicznym lub w ramach opieki medycznej.
- Obecność istotnych współwystępujących zespołów lub chorób.
- Niedostateczny dostęp do uzyskania krwi żylnej lub włośniczkowej dla potrzeb procedur badania według oceny badacza.
- Konieczność stosowania wentylacji inwazyjnej lub wykonania tracheostomii.
Niniejsza strona zawiera podsumowanie informacji ze stron internetowych rejestrów publicznych, takich jak ClinicalTrials.gov, EuClinicalTrials.eu, ISRCTN.com itp. Więcej informacji na temat tego badania można znaleźć w zakładce Dla personelu medycznego lub na jednej z wymienionych stron internetowych.
Informacje pochodzą bezpośrednio ze stron internetowych rejestrów publicznych, takich jak ClinicalTrials.gov, EuClinicalTrials.eu, ISRCTN.com itp. i nie były edytowane.
Results Disclaimer