Select Your Region
Globalny
Prowadzone metodą otwartej próby badanie risdiplamu u niemowląt z rozpoznanym genetycznie rdzeniowym zanikiem mięśni w fazie przedobjawowej
- Choroby mięśni i nerwów obwodowych
- Rdzeniowy zanik mięśni (SMA)
Należy pamiętać, że status rekrutacji do badania w danym ośrodku może różnić się od ogólnego statusu badania, ponieważ niektóre ośrodki badawcze mogą prowadzić rekrutację wcześniej niż inne.
Status badania:
Aktywne, nie rekrutuje
To badanie jest prowadzone w
Miejscowość
- Gdańsk
Identyfikator badania:
NCT03779334 2018-002087-12 2023-506009-20-00 BN40703
Podsumowanie badania klinicznego
F. Hoffmann-La Roche Ltd.
Sponsor
Badanie fazy II
Faza
NCT03779334, BN40703, 2018-002087-12,2023-506009-20-00
Identyfikator badania
RISDIPLAM
Terapie
Rdzeniowy zanik mięśni
Choroba
Oficjalny tytuł
PROWADZONE METODĄ OTWARTEJ PRÓBY BADANIE RISDIPLAMU U NIEMOWLĄT Z ROZPOZNANYM GENETYCZNIE RDZENIOWYM ZANIKIEM MIĘŚNI W FAZIE PRZEDOBJAWOWEJ
Kryteria kwalifikacji
Wszystkie
Płeć
≤ 6 Weeks
Wiek
Nie
Zdrowi ochotnicy
Kryteria włączenia
- Niemowlęta w wieku od urodzenia (1 dzień) do 6 tygodni (42 dni) w momencie otrzymania pierwszej dawki (w dniu 1);
- Wiek ciążowy 37–42 tygodnie w przypadku porodu pojedynczego; wiek ciążowy 34–42 tygodnie w przypadku bliźniąt.
- Masa ciała ≥3. percentyla dla wieku, zgodnie z odpowiednimi wytycznymi dla danego kraju.
- Rozpoznanie genetyczne 5q-autosomalnego recesywnego SMA, w tym potwierdzenie delecji homozygotycznej lub złożonej heterozygotyczności, pozwalającej przewidywać utratę funkcji genu SMN1.
- Nie występowanie klinicznych objawów przedmiotowych ani podmiotowych podczas oceny przesiewowej (od dnia −30 do dnia −2) lub podczas oceny wyjściowej (w dniu −1), które w opinii badacza wyraźnie sugerowałyby SMA.
Kryteria wyłączenia
- Jednoczesne lub wcześniejsze podawanie oligonukleotydu antysensownego działającego na SMN2, modyfikatora splicingu SMN2 lub terapii genowej w badaniu klinicznym lub w ramach opieki medycznej.
- Obecność istotnych współwystępujących zespołów lub chorób.
- Niedostateczny dostęp do uzyskania krwi żylnej lub włośniczkowej dla potrzeb procedur badania według oceny badacza.
- Konieczność stosowania wentylacji inwazyjnej lub wykonania tracheostomii.