A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Faricimab in Patients With Choroidal Neovascularization Secondary to Pathologic Myopia

Badanie kliniczne w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności farycymabu w porównaniu z ranibizumabem u osób z neowaskularyzacją naczyniówkową wtórną do krótkowzroczności patologicznej

1. Dlaczego potrzebne jest badanie kliniczne Poyang?

Krótkowzroczność, nazywana również miopią, jest spowodowana większym rozmiarem lub wydłużeniem gałki ocznej. W patologicznej krótkowzroczności ściany gałki ocznej mogą stać się skrajnie rozciągnięte i cienkie. Zmniejszenie grubości warstwy tylnej oka powoduje uszkodzenie głębszych warstw siatkówki, warstwy komórek w tylnej części oka, które wysyłają sygnały do mózgu. U osób z patologiczną krótkowzrocznością występuje ryzyko wystąpienia choroby oczu zwanej neowaskularyzacją naczyniówkową wtórną do krótkowzroczności patologicznej (mCNV). W mCNV utrata widzenia jest spowodowana nieprawidłowym wzrostem nowych, nieszczelnych naczyń krwionośnych w tylnej części oka. Aktualnie leczenie mCNV polega na stosowaniu terapii przeciw czynnikowi wzrostu śródbłonka naczyniowego (anty-VEGF), takich jak ranibizumab. Leki anty-VEGF są podawane jako wstrzyknięcie do oka, znane również jako iniekcja doszklistkowa (IVT); jednak może być wymagane częste podawanie leczenia i nie wszyscy pacjenci na nie reagują. Farycymab jest przeznaczony do blokowania wzrostu nieprawidłowych naczyń krwionośnych i wycieku płynu z nich. Farycymab został zatwierdzony przez organy służby zdrowia do leczenia dorosłych z chorobami oczu, takimi jak cukrzycowy obrzęk plamki i neowaskularne zwyrodnienie plamki żółtej związane z wiekiem. Farycymab jest obecnie badany jako lek stosowany w leczeniu mCNV. To badanie kliniczne ma na celu porównanie skutków, dobrych lub złych, farycymabu w porównaniu z ranibizumabem u osób z mCNV.

2. Na czym polega badanie kliniczne Poyang?

Do tego badania klinicznego rekrutuje się osoby z mCNV. W tym badaniu mogą uczestniczyć osoby, którym nie podano jeszcze żadnego leczenia mCNV. Osoby, które biorą udział w tym badaniu klinicznym (uczestnicy), będą otrzymywać farycymab lub ranibizumab na początku badania w dniu 1, a następnie w razie potrzeby przez około 11 miesięcy. Lekarz prowadzący badanie kliniczne będzie spotykał się z uczestnikami raz w miesiącu. Podczas takich wizyt w ośrodku sprawdzimy między innymi, jak uczestnicy reagują na leczenie i czy wystąpiły u nich działania niepożądane. Całkowity czas udziału w badaniu klinicznym wyniesie około 1 roku. Uczestnicy mogą w dowolnym momencie przerwać leczenie i opuścić badanie kliniczne.

3. Jakie są główne punkty końcowe badania klinicznego Poyang?

Głównym punktem końcowym badania klinicznego (główne wyniki zmierzone w badaniu w celu sprawdzenia, czy lek zadziałał) jest zmiana od początku leczenia (wartość wyjściowa) w zakresie wzroku przy użyciu soczewek korekcyjnych, znanych jako „najlepsza skorygowana ostrość wzroku” (BCVA), mierzona za pomocą wykresu okulistycznego w Tygodniu 4, 8 i 12. Pozostałe punkty końcowe badania klinicznego obejmują:

• Liczba uczestników, u których BCVA poprawia się, pozostaje bez zmian lub ulega pogorszeniu
• Liczba uczestników, którzy otrzymali tylko 1 wstrzyknięcie leku do Tygodnia 12, 24 i 48
• Liczba uczestników otrzymujących iniekcje doszklistkowe do Tygodnia 12, 24 i 48
• Zmiana grubości warstw oka w Tygodniu 4, 8, 12 i w miarę upływu czasu
• Zmiana ilości płynu lub uszkodzenie warstw podsiatkówkowych
• Liczba i nasilenie działań niepożądanych
• W jaki sposób farycymab wpływa na układ immunologiczny

4. Kto może wziąć udział w tym badaniu klinicznym?

W tym badaniu mogą uczestniczyć osoby, które ukończyły 18 lat, z płynem w warstwach podsiatkówkowych (tzw. „aktywna” postać mCNV), i które nie mają innych problemów zdrowotnych. Pacjenci mogą nie kwalifikować się do udziału w badaniu, jeśli ich stan oczu nie jest spowodowany patologiczną krótkowzrocznością lub jeśli cierpią na inną chorobę oczu wpływającą na ich wzrok. Pacjenci mogą również nie kwalifikować się do udziału w badaniu, jeśli regularnie przyjmują niektóre leki, występują u nich jakiekolwiek poważne choroby lub zostaną poddani zabiegowi chirurgicznemu w ciągu 1 miesiąca przed przeprowadzeniem badań w celu sprawdzenia, czy mogą przystąpić do badania, jeśli chorowały na raka w ostatnim roku, jeśli występują u nich określone schorzenia (takie jak zakażenia lub niekontrolowane ciśnienie krwi), są w ciąży lub karmią piersią, lub planują zajście w ciążę w trakcie badania lub w ciągu 3 miesięcy od zakończenia leczenia.

5. Jakiemu leczeniu będą poddawani uczestnicy w ramach tego badania kliniczneg?

Każdy, kto weźmie udział w tym badaniu klinicznym, zostanie losowo przydzielony do jednej z dwóch grup (jak przy rzucie monetą) i otrzyma:

• farycymab, w postaci iniekcji doszklistkowej raz w miesiącu, w razie potrzeby, przez okres do 11 miesięcy lub
• ranibizumab, podawany w postaci iniekcji doszklistkowej raz w miesiącu, w razie potrzeby, przez okres do 11 miesięcy

Uczestnicy będą mieli równe szanse na przydzielenie do każdej z grup. Omawiane badanie prowadzone jest metodą podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani uczestnik, ani lekarz prowadzący badanie kliniczne nie mogą wybrać ani poznać grupy, do której uczestnik został przydzielony, aż do czasu zakończenia badania. Pomaga to uniknąć stronniczości i wpływu oczekiwań dotyczących przebiegu badania. Lekarz prowadzący badanie kliniczne może jednak dowiedzieć się, do której grupy został przydzielony uczestnik w przypadku zagrożenia bezpieczeństwa uczestnika. Jeśli leczenie farycymabem lub ranibizumabem nie będzie konieczne na wizycie, zostanie przeprowadzona symulowana (fałszywa) procedura leczenia zwana „wstrzyknięciem pozorowanym”. Zabieg wstrzyknięcia pozorowanego ma na celu wykazanie wrażenia wykonania rzeczywistego wstrzyknięcia, lecz zamiast tego do znieczulonego oka zostanie dociśnięta pusta strzykawka bez igły. Zapewnia to, że leczenie w ramach badania pozostanie „zamaskowane” dla uczestnika.