Randomizowane, wieloośrodkowe badanie kliniczne prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowane placebo badanie fazy III , mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa stosowania, farmakokinetyki i farmakodynamiki Satralizumabu u pacjentów z miastenią uogólnioną.

• Podpisany formularz świadomej zgody
  
•  Zdolność do przestrzegania protokołu badania
  
• Potwierdzone rozpoznanie gMG spełniające następujące kryteria:
  
  • Udokumentowana historia osłabienia miastenicznego
  • Nasilenie MG MGFA klasy II, III lub IV podczas badania przesiewowego
  • Potwierdzenie diagnozy musi być udokumentowane i poparte dodatnim wynikiem testu serologicznego na jeden z trzech typów przeciwciał: anty-AChR, anty-MuSK lub anty-LRP4 podczas skriningu (status przeciwciał musi zostać potwierdzony przez laboratorium centralne dla wszystkich przeciwciał typy).
• Całkowity wynik MG-ADL wynoszący ≥ 5 punktów podczas badania przesiewowego, przy czym ponad 50% tego wyniku przypisano elementom niezwiązanym z oczami
  
• Trwające leczenie gMG w stabilnej dawce i nieprzekraczającej maksymalnych dozwolonych dawek określonych w sekcji 4.3.2.3, jak określono poniżej:
  
  • W przypadku pacjentów otrzymujących azatioprynę leczenie przez co najmniej 6 miesięcy i dawka, która była stabilna przez co najmniej 2 miesiące przed badaniem przesiewowym
  • W przypadku pacjentów otrzymujących inne IST (tj. mykofenolan mofetylu, cyklosporynę, takrolimus), leczenie przez co najmniej 3 miesiące i dawkę, która była stabilna przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym
  • W przypadku pacjentów otrzymujących OCS leczenie przez co najmniej 3 miesiące i dawka, która była stabilna przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym
  • W przypadku pacjentów otrzymujących AChEI leczenie dawką, która była stabilna przez co najmniej 2 tygodnie przed badaniem przesiewowym
• Brak przeciwwskazań do co najmniej jednego z zabiegów ratunkowych: IVIg, PE lub kortykosteroidy w dużych dawkach
  
• W przypadku pacjentek w wieku rozrodczym: zgoda na zachowanie abstynencji (powstrzymanie się od stosunków heteroseksualnych) lub stosowanie odpowiedniej antykoncepcji w okresie leczenia i przez co najmniej 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki satralizumabu.
  

Kryteria wykluczenia związane z miastenią:

• Występowanie w wywiadzie torbieli grasicy, grasiczaka lub raka grasicy bądź innego nowotworu grasicy zdefiniowanego na podstawie klasyfikacji guzów grasicy WHO z 2015 r., chyba że uznano je za wyleczone w wyniku zastosowania odpowiedniego leczenia, bez oznak nawrotu przez okres ≥5 lat przed oceną przesiewową.  
  
• Tymektomia w wywiadzie w okresie 12 miesięcy poprzedzających okres przesiewowy 
  
• Miastenia oczna (stopień I wg MGFA) 
  
• Przełom miasteniczny w okresie 3 miesięcy przed oceną przesiewową (stopień V wg MGFA) 
  
• Rozpoznanie innej niż gMG choroby, która mogłaby zakłócać przebieg badania (takiej jak reumatoidalne zapalenie stawów lub objawowa [jawna] nadczynność tarczycy lub niedoczynność tarczycy)
  

Kryteria wykluczenia związane z wcześniej lub równocześnie stosowanym leczeniem

Pacjenci, którzy spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów związanych z wcześniej lub równocześnie stosowanym leczeniem, zostaną wykluczeni z udziału w badaniu:

• IVIg w okresie 8 tygodni przed randomizacją (dniem 1)
  
• Plazmafereza w okresie 8 tygodni przed randomizacją (dniem 1)
  
• Leczenie z zastosowaniem leku hamującego interleukinę 6 (IL-6), np. tocilizumabu, w dowolnym czasie 
  
• Napromienianie całego ciała lub przeszczepienie szpiku kostnego w dowolnym czasie
  
• Leczenie z zastosowaniem środków zmniejszających liczebność populacji limfocytów B i/lub T (z wyjątkiem środków anty-CD20), w tym między innymi inebilizumabu i alemtuzumabu, w dowolnym czasie
  
• Dla pacjentów z uprzednią ekspozycją na przeciwciała anty-CD20: oznaczenie CD19 poniżej zakresu normy w ocenie laboratorium centralnego w okresie przesiewowym lub <6 miesięcy od podania ostatniej dawki przeciwciał anty-CD20 do okresu przesiewowego
  
• Leczenie ekulizumabem w okresie 6 miesięcy przed oceną przesiewową
  
• Leczenie z wykorzystaniem antagonistów noworodkowego receptora Fc lub przeciwciała monoklonalnego skierowanego przeciwko białku stymulującemu limfocyty B (np. belimumabu) w dowolnym czasie
  
• Leczenie cyklofosfamidem podawanym dożylnie w okresie 6 miesięcy przed oceną przesiewową
  
• Leczenie cyklofosfamidem podawanym doustnie w dowolnym czasie
  
• Leczenie metotreksatem w ciągu 8 tygodni przed oceną przesiewową
  
• Stosowanie jakiegokolwiek leku o charakterze eksperymentalnym w ciągu 24 tygodni przed oceną przesiewową lub w okresie 5 okresów półtrwania tego leku o charakterze eksperymentalnym (w zależności od tego, który okres jest dłuższy)
  
• Stosowanie więcej niż jednego leku immunosupresyjnego (azatiopryny, mykofenolanu mofetylu, cyklosporyny A, takrolimusu) w ramach terapii podstawowej, z wyjątkiem skojarzenia OCS z innym dozwolonym IST