Badanie kliniczne mające na celu porównanie satralizumabu z placebo, u pacjentów z leczeniem podstawowym lub bez niego, chorujących na chorobę związaną z przeciwciałami przeciwko glikoproteinie oligodendrocytów mieliny (MOGAD)

1. Dlaczego badanie kliniczne Meteoroid jest potrzebne?  

Meteoroid jest badaniem klinicznym, którego celem jest pomoc osobom z chorobą zwaną chorobą związaną  z przeciwciałami przeciwko glikoproteinie oligodendrocytów mieliny (MOGAD). U osób z MOGAD układ  odpornościowy omyłkowo atakuje osłonkę ochronną wokół włókien nerwowych, co utrudnia mózgowi  komunikowanie się z resztą organizmu. U dzieci i dorosłych z MOGAD występują napady (znane jako „rzuty  choroby” po pierwszym napadzie), które uszkadzają nerwy łączące oczy z mózgiem (nerwy wzrokowe), rdzeń  kręgowy i/lub sam mózg. Może to powodować ból oka i utratę wzroku, osłabienie mięśni, utratę czucia,  drętwienie i mrowienie, utratę kontroli nad pęcherzem i/lub wypróżnianiem, zaburzenia erekcji u mężczyzn  oraz inne objawy. Chociaż niektóre objawy mogą po napadzie ustąpić, w przypadku niektórych z nich może  jedynie nastąpić poprawa, a następnie pogorszenie przy kolejnych rzutach.  

Nie ma zatwierdzonego, standardowego leczenia MOGAD. Podczas napadu lub rzutu choroby mogą być  stosowane leki określane jako „leczenie doraźne”, które działają szybko, tłumiąc reakcję układu  odpornościowego lub osłabiając go. Można też podawać leki zapobiegające rzutom. Jednak te opcje nie  zawsze zapewniają wystarczającą ochronę i mogą powodować działania niepożądane. Potrzebne są  bezpieczniejsze i wygodniejsze metody leczenia zapobiegające rzutom choroby w przebiegu MOGAD.  

Satralizumab jest lekiem zarejestrowanym w wielu krajach w leczeniu chorób ze spektrum zapalenia nerwów  wzrokowych i rdzenia kręgowego – innej choroby dotykającej nerwy wzrokowe i rdzeń kręgowy. Organy  nadzorujące opiekę zdrowotną nie zatwierdziły jeszcze satralizumabu do stosowania w leczeniu MOGAD jako  samodzielnego leku (monoterapia) lub w skojarzeniu z obecnie stosowanym leczeniem (zwanym również  „leczeniem podstawowym”).  

Celem tego badania klinicznego jest porównanie skutków, zarówno pozytywnych, jak i negatywnych,  stosowania satralizumabu z placebo – lekiem, który nie zawiera żadnych substancji czynnych, w monoterapii  lub w skojarzeniu z leczeniem podstawowym, u osób z MOGAD.  

2. Na czym polega badanie kliniczne Meteoroid?  

Do tego badania klinicznego rekrutowane są osoby z MOGAD. W badaniu mogą wziąć udział osoby, u których  w ciągu ostatniego roku wystąpił co najmniej jeden rzut lub w ciągu ostatnich 2 lat wystąpiły co najmniej dwa  rzuty choroby. Osoby, które dołączą do tego badania klinicznego (uczestnicy), będą otrzymywać w ramach  badania klinicznego leczenie satralizumabem LUB placebo, w monoterapii lub w skojarzeniu z innym  leczeniem podstawowym. Pacjenci będą leczeni do momentu wystąpienia rzutu choroby lub do czasu  zaobserwowania pewnej liczby rzutów MOGAD wśród uczestników badania klinicznego. Może to trwać do 4  lat. Uczestnicy mogą następnie otrzymywać satralizumab w monoterapii lub w skojarzeniu z innym leczeniem  podstawowym przez okres do kolejnych 2 lat. Po około 6 miesiącach leczenia w ośrodku uczestnicy mogą  mieć możliwość leczenia w domu. Leczenie może być podawane samodzielnie przez pacjenta lub przez jego  opiekuna, dorosłego członka rodziny lub pielęgniarkę środowiskową, jeśli jest dostępna. Wizyty uczestników  u lekarza prowadzącego badanie kliniczne będą się odbywać regularnie. Podczas wizyt w ośrodku  badawczym sprawdzone zostanie między innymi, jak uczestnicy reagują na leczenie i czy wystąpiły u nich  zdarzenia niepożądane. Uczestnicy odwiedzą ośrodek w ciągu 1 miesiąca po przyjęciu ostatniej dawki  leczenia w ramach badania klinicznego oraz ponownie po 3 miesiącach (i 6 miesiącach w przypadku osób w  wieku 12–17 lat). Osoby zaangażowane w badanie będą również kontaktować się z uczestnikami telefonicznie  co miesiąc pomiędzy wizytami w ośrodku w celu sprawdzenia ich stanu zdrowia. Całkowity czas udziału w  badaniu klinicznym wyniesie maksymalnie około 5 lat. Uczestnicy mogą przerwać leczenie w ramach badania  i wycofać się z udziału w badaniu klinicznym w każdym momencie. 

3. Jakie są główne punkty końcowe badania klinicznego Meteoroid?  

Głównym punktem końcowym badania klinicznego (głównym wynikiem mierzonym w badaniu w celu  sprawdzenia, czy lek zadziałał i na ile jest bezpieczny) jest czas, jaki upłynął do wystąpienia rzutu MOGAD  po rozpoczęciu leczenia w ramach badania klinicznego.  

Inne punkty końcowe badania klinicznego to:  

● Liczba rzutów w ciągu roku  

● Liczba zmian w układzie nerwowym (nerwy wzrokowe, mózg i rdzeń kręgowy) na rok, mierzona na  podstawie badań obrazowych  

● Liczba uczestników, u których stosowane jest leczenie doraźne  

● Liczba uczestników rocznie, którzy wymagają leczenia w szpitalu przez co najmniej 2 dni 

● Liczba uczestników, u których nie występuje rzut choroby podczas badania  

● Zmiany dotyczące pamięci i myślenia w trakcie badania (tylko w grupie 12–17 lat) 

● Liczba i nasilenie działań niepożądanych  

● Zmiana masy ciała, ogólny stan zdrowia, czynność serca i ryzyko popełnienia samobójstwa 

● Zmiany dotyczące natężenia bólu, wzroku, rzutów choroby oraz wszelkie pozytywne lub negatywne skutki  leczenia dla ich zdrowia i samopoczucia  

4. Kto może wziąć udział w tym badaniu klinicznym?  

W tym badaniu mogą wziąć udział osoby z MOGAD, które spełniają określone kryteria. Uczestnicy muszą mieć  co najmniej 12 lat i ważyć co najmniej 20 kg. Do udziału w tym badaniu mogą nie kwalifikować się osoby, u  których w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem badania klinicznego wystąpił rzut choroby, chyba że w pełni  wyzdrowiały po tym rzucie, osoby, u których nie można wykonać badania obrazowego metodą rezonansu  magnetycznego (MRI), osoby, u których występują określone inne schorzenia lub które przyjmowały wcześniej  określone leki, są w ciąży lub karmią piersią.  

5. Jakie leczenie będzie stosowane u uczestników w ramach tego badania klinicznego? 

Każdy uczestnik zostanie przydzielony losowo (jak przy rzucie monetą) do 1 z 2 grup i otrzyma satralizumab  lub placebo w postaci wstrzyknięcia (pod skórę brzucha lub uda) co 2 tygodnie w pierwszym miesiącu, a  następnie co miesiąc, w monoterapii lub w skojarzeniu z innym leczeniem podstawowym. Uczestnicy będą  mieli równe szanse przydziału do każdej z grup. Jest to badanie prowadzone metodą podwójnie ślepej próby,  co oznacza, że ani uczestnik, ani lekarz prowadzący badanie nie mogą wybrać ani poznać grupy, do której  przypisany jest uczestnik aż do zakończenia badania. Pomaga to uniknąć stronniczości i wpływu oczekiwań  na przebieg badania. Lekarz prowadzący badanie kliniczne może jednakże dowiedzieć się, do której grupy  został przydzielony uczestnik w przypadku zagrożenia bezpieczeństwa tego uczestnika. W badaniu tym  stosuje się również placebo w grupie kontrolnej. Porównanie wyników z grupą otrzymującą placebo pomaga  badaczom dowiedzieć się, czy zaobserwowane zmiany wynikają z działania leku, czy też występują  przypadkowo.  

W części badania prowadzonej metodą otwartej próby wszyscy uczestnicy będą otrzymywać satralizumab we  wstrzyknięciu (podskórnie w brzuch lub udo) co 2 tygodnie w pierwszym miesiącu, a następnie co 4 tygodnie  w monoterapii lub w skojarzeniu z innym leczeniem podstawowym. „Badanie prowadzone metodą otwartej  próby” oznacza, że każda osoba zaangażowana w badanie, w tym uczestnik i lekarz prowadzący badanie  kliniczne, będzie wiedzieć, że uczestnik otrzymuje satralizumab w monoterapii lub w skojarzeniu z inną terapią  podstawową. Uczestnicy mogą również otrzymać standardowe leczenie doraźne, jeśli podczas badania  wystąpi u nich rzut MOGAD.  

6. Czy z udziałem w tym badaniu klinicznym wiążą się jakieś zagrożenia lub korzyści? 

Większość badań klinicznych wiąże się z pewnymi zagrożeniami dla uczestnika. Mogą one jednak nie być  większe niż ryzyko związane z rutynową opieką medyczną lub naturalnym przebiegiem choroby. Osoby, które będą chciały wziąć udział w badaniu klinicznym, zostaną poinformowane o zagrożeniach i korzyściach  związanych z udziałem w tym badaniu, a także o wszelkich dodatkowych procedurach, testach lub ocenach,  którym będą musiały się poddać. Wszystkie te informacje zostaną opisane w formularzu świadomej zgody na  udział w badaniu klinicznym (dokumencie, który dostarcza informacji potrzebnych do podjęcia decyzji o  dobrowolnym

Zagrożenia związane z lekami stosowanymi w badaniu klinicznym 

U uczestników mogą wystąpić zdarzenia niepożądane (niechciane efekty uboczne leku lub leczenia)  spowodowane lekami stosowanymi w tym badaniu klinicznym. Zdarzenia niepożądane mogą mieć różny  charakter i nasilenie u poszczególnych osób, od łagodnego po ciężkie, a nawet mogą zagrażać życiu.  Uczestnicy będą uważnie obserwowani podczas badania klinicznego, oceny bezpieczeństwa będą  prowadzone regularnie  

Uczestnicy zostaną poinformowani o znanych działaniach niepożądanych satralizumabu oraz o możliwych  działaniach niepożądanych ustalonych na podstawie badań z udziałem ludzi i badań laboratoryjnych lub  wiedzy na temat podobnych leków. Uczestnicy zostaną poinformowani o wszelkich znanych skutkach  ubocznych wstrzyknięć podskórnych.  

Potencjalne korzyści związane z badaniem klinicznym  

Stan zdrowia uczestników może, ale nie musi ulec poprawie na skutek udziału w tym badaniu klinicznym.  Niezależnie od tego, zgromadzone informacje mogą pomóc innym osobom z podobnymi chorobami w  przyszłości.