Czym jest badanie kliniczne?

Czym jest badanie kliniczne?
Badania kliniczne to medyczne projekty badawcze z udziałem ludzi. Nowe cząsteczki najpierw są badane we wczesnych fazach przedklinicznych w laboratorium. Najbardziej obiecujące leki do zastosowania u ludzi są badane w trakcie badań klinicznych.

Celem badania klinicznego jest przetestowanie nowych leków, sprawdzenie ich bezpieczeństwa oraz skuteczności w poprawie stanu zdrowia ludzi lub złagodzeniu objawów czy zatrzymaniu rozwoju choroby. W badaniach klinicznych przede wszystkim badamy bezpieczeństwo stosowania nowych leków m.in. jakie mają działania niepożądane. Bez badań klinicznych nie byłoby wystarczających dowodów bezpieczeństwa i skuteczności stosowania nowych terapii. Wszystkie aktualnie dostępne dla pacjentów leki, zarówno w szpitalu, jak i w aptece zostały dokładnie przetestowane w badaniach klinicznych. Dzięki tym działaniom istnieją dowody na ich bezpieczeństwo i skuteczność, a lekarze wiedzą, które terapie są najbardziej odpowiednie dla ich pacjentów. Właściwe władze (tzw. organy regulacyjne) w każdym kraju lub regionie na podstawie wyników badań decydują o dopuszczeniu leków do stosowania.

Choć celem badania klinicznego jest odkrywanie nowych, lepszych terapii, nie wszystkie badania skutkują opracowaniem lepszego leku. Nowy lek może okazać się mniej skuteczny od obecnie stosowanych lub może mieć ciężkie działania niepożądane. Jednak nawet takie informacje są bardzo przydatne dla badaczy i stanowią korzyść dla pacjentów w przyszłości.

Obejrzyj wideo „Badania kliniczne w zarysie”, aby dowiedzieć się więcej.

Różne rodzaje badań
Badania kliniczne są podzielone na różne fazy: faza 1, 2, 3 i 4, które często zapisuje się przy użyciu cyfr rzymskich I, II, III i IV.

Faza I
Początkowo nowy potencjalny lek jest testowany na małej liczbie ludzi. Mogą to być pacjenci, którzy wypróbowali już wszystkie inne rodzaje terapii przeciwko swojej chorobie lub zdrowi ochotnicy. Jest to badanie fazy I. Wszystkie osoby w badaniu fazy I otrzymują produkt badany, zwykle w małych dawkach, bez porównywania go z inną terapią.

Dzięki temu rodzajowi badania możemy dowiedzieć się, jaka dawka przyszłego leku jest bezpieczna, czy występują działania niepożądane, czy terapia może pozytywnie wpłynąć na stan chorobowy (np. doprowadzić do zmniejszenia guza u pacjentów z rakiem) i sprawdzić, jak organizm reaguje na testowaną terapię.

Faza II
Gdy cząsteczka badana przechodzi do fazy II, wiemy więcej o jej wpływie na organizm. W tym typie badań substancja jest podawana większej liczbie pacjentów, nawet do 100 osób. Badana cząsteczka może być porównywana z terapią aktualnie podawaną pacjentom, ale nie musi tak być.

Celem badania fazy II jest sprawdzenie, czy przyszły lek działa dostatecznie skutecznie, aby można go było testować w dużo większych grupach pacjentów w badaniach fazy III (patrz poniżej). Sprawdza się w nim skuteczność działania nowej terapii w danej chorobie, sposób postępowania w przypadku wystąpienia działań niepożądanych oraz ustala się dawkę bezpieczną dla pacjenta. W szczególnych okolicznościach po ukończeniu II fazy badania klinicznego można rozpocząć właściwy proces rejestracji leku.

Faza III
Badania kliniczne fazy III są zwykle zaplanowane na dużo większą skalę i mogą obejmować tysiące pacjentów. Badany lek jest często porównywany z terapią standardową, aby sprawdzić, czy wykazuje on większe korzyści niż aktualnie stosowane leki. Badania fazy III pomagają także w zdobyciu jeszcze więcej informacji na temat potencjalnych działań niepożądanych leku.

Jeśli w badaniu fazy III zostanie wykazana większa skuteczność niż w przypadku terapii standardowej i nowy lek jest bezpieczny do stosowania, z dużym prawdopodobieństwem zostanie on zatwierdzony przez organy regulacyjne i może stać się nową terapią stosowaną standardowo u pacjentów z daną chorobą.

Faza IV (badania po wprowadzeniu produktu do obrotu)
Badania fazy IV odbywają się po dopuszczeniu leku do obrotu przez właściwe władze. Badania fazy IV są przeprowadzane, aby uzyskać więcej informacji na temat skuteczności i bezpieczeństwa stosowania leku w większej grupie pacjentów. Badanie fazy IV może koncentrować się na stosowaniu leku u pacjentów z określonymi cechami lub na porównaniu albo połączeniu nowego leku z innymi dostępnymi rodzajami terapii. W badaniach fazy IV przyglądamy się także pacjentom przyjmującym lek przez dłuższy czas.

Skąd wiadomo, czy badanie kliniczne jest prowadzone właściwie?
Aby lek został zatwierdzony do stosowania, badania kliniczne muszą być zaprojektowane w sposób rzetelny tak, aby przyniosły dokładne i wiarygodne wyniki. Główne sposoby zapewnienia rzetelności i równowagi w badaniach klinicznych to: 

Kto bierze udział w badaniu klinicznym?

Pacjenci (lub, w niektórych przypadkach zdrowi ochotnicy) – najważniejsze osoby biorące udział w badaniu klinicznym to pacjenci lub zdrowi ochotnicy. Bez pacjentów i ochotników nie można prowadzić badań ani opracowywać nowych leków. Decyzję o udziale w badaniu klinicznym podejmuje pacjent lub zdrowy ochotnik po rozmowie z właściwym zespołem medycznym. Pacjenci i ochotnicy mogą swobodnie zadecydować o udziale w badaniu i mogą zrezygnować z udziału w nim w dowolnym momencie.

Specjalista – podczas udziału w badaniu pacjent znajduje się pod opieką lekarza specjalisty. Na przykład w badaniu nad rakiem będzie to onkolog. Sprawdza on uważnie podczas badania stan zdrowia pacjenta i monitoruje postęp choroby, a także dokładnie przygląda się wynikom testów.

Pielęgniarki w ośrodku – lekarzowi specjaliście zwykle pomagają pielęgniarki zatrudnione w danym ośrodku, które przeprowadzają niektóre testy i opiekują się pacjentem podczas leczenia szpitalnego.

Pozostałe osoby opiekujące się pacjentem – podczas badania można mieć także kontakt z innym personelem szpitala opiekującym się pacjentem, jak choćby radiologiem, który wykonuje u pacjenta badania obrazowe. W skład zespołu badawczego mogą też wchodzić inne osoby, których pacjent nie spotyka osobiście, jak na przykład pracownicy laboratorium szpitalnego lub zewnętrznego.

Personel badawczy z CRO – CRO to organizacja prowadząca badania kliniczne na zlecenie firmy farmaceutycznej, będąca niezależną firmą, która we współpracy z firmą farmaceutyczną może pomagać w organizacji i prowadzeniu badania. CRO specjalizuje się w prowadzeniu badań klinicznych i oferuje szeroką wiedzę, a także jest całkowicie niezależna i obiektywna.

Lekarz ogólny – lekarz ogólny będzie poinformowany o udziale pacjenta w badaniu klinicznym, natomiast raczej nie będzie znał wszystkich szczegółów.

Firma farmaceutyczna – w firmie farmaceutycznej wielu badaczy i specjalistów medycyny współpracuje nad opracowaniem nowego leku. Uważnie sprawdzają wszystkie informacje i wyniki przekazywane przez szpitale i lekarzy.

Co dzieje się przed badaniem, w trakcie badania i po badaniu klinicznym?

Przed badaniem
Przed udziałem w badaniu klinicznym pacjent musi podpisać formularz potwierdzający jego świadomą zgodę na udział w badaniu klinicznym. Aby pacjent mógł złożyć podpis, lekarz powinien wyjaśnić mu cel badania, ewentualne korzyści i zagrożenia oraz wpływ udziału w badaniu na pacjenta. Gdy pacjent w pełni zrozumie informacje o badaniu, może dobrowolnie podjąć decyzję o udziale.

Aby przystąpić do określonego badania, pacjent musi też spełnić dane kryteria (kryteria włączenia/wyłączenia), takie jak wiek lub płeć (kobieta/mężczyzna) lub występowanie określonej choroby (na przykład w badaniu nad rakiem może to być rodzaj guza, jego umiejscowienie, ewentualne przerzuty itd.). Oznacza to, że po wyrażeniu zgody pacjent musi poddać się różnym testom, takim jak badania krwi, badania obrazowe lub biopsja i dopiero potem może otrzymać leczenie w ramach badania. Lekarz udziela informacji na temat testów koniecznych do włączenia danego pacjenta do badania klinicznego.

W trakcie badania
Sposób i miejsce przyjmowania terapii zależy od specyfiki danego badania klinicznego. Jeśli terapia ma postać tabletki doustnej lub wstrzyknięcia, pacjent może przyjmować ją w domu. Natomiast  pacjent musi stawiać się w szpitalu lub ośrodku, aby otrzymać terapię we wlewie, czyli dożylnie. Branie urlopu w pracy w celu odbycia wizyty, może być dla niektórych trudne, należy więc o tym pamiętać podczas podejmowania decyzji o udziale w badaniu. W wielu badaniach możliwy jest zwrot kosztów transportu do ośrodka badawczego, ale dobrze jest przemyśleć wszystkie konsekwencje, takie jak konieczność brania urlopu na czas wizyty, także w przypadku opiekuna, jeśli jego obecność jest konieczna.

Podczas badania klinicznego po rozpoczęciu przyjmowania badanego leku pacjent będzie poddawany regularnym badaniom, aby badacze mogli sprawdzić bezpieczeństwo, skuteczność terapii i ewentualne reakcje niepożądane. Lekarz zapyta pacjenta o nowe objawy lub poprosi o wypełnienie ankiet na temat samopoczucia i zdolności wykonywania codziennych czynności.  Dodatkowe testy oznaczają, że pacjent będzie odwiedzać lekarza lub ośrodek badawczy częściej niż zwykle.

Ze względu na dużą  ilość procedur i wizyt w badaniu klinicznym pacjentowi poświęcona będzie większa uwaga, tym samym zmiany w stanie zdrowia mogą być zaobserwowane wcześniej. Częstszy kontakt z zespołem opieki zdrowotnej oznacza także więcej okazji do zadawania pytań i lepszego poznania swojej choroby lub eksperymentalnej terapii.

Po badaniu klinicznym
Jeśli pacjent otrzymuje nową terapię w ramach badania klinicznego, nie zawsze możliwa będzie jej kontynuacja po zakończeniu badania. Może minąć jakiś czas zanim terapia będzie dostępna na rynku, jeśli okaże się skuteczna. Czas ten wydłuża się jeszcze bardziej do momentu, kiedy terapia będzie refundowana przez opiekę zdrowotną danego państwa.

Po zakończeniu badania klinicznego wyniki powinny zostać udostępnione wszystkim zainteresowanym pacjentom. Zostaną one także opublikowane, aby lekarze i naukowcy mogli się z nimi zapoznać. Pełne wyniki badania nie zawsze są dostępne od razu, ponieważ badacze muszą je rzetelnie przeanalizować. 

Przygotowane na podstawie ogólnodostępnych treści, aktualnych na dzień tworzenia materiałów.